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同类首创!国内首个IDH1抑制剂拓舒沃获批,白血病精准治疗再获突破

2022-02-09 18:19:29来源:蓝鲸财经

2月9日,港股创新药企基石药业(02616.HK)宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准同类首创药物拓舒沃(艾伏尼布片)的新药上市申请。拓舒沃是中国首个获批的IDH1抑制剂,用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。这是继两款同类首创精准治疗药物普吉华、泰吉华,以及肿瘤免疫治疗药物择捷美获批上市后,该公司在一年内成功获批上市的第四款创新药。它的上市将填补急性髓系白血病精准靶向治疗的空白,也为基石药业打开新的治疗市场。

据了解,急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型,疾病进展迅速,绝大多数为老年患者。在美国,每年约有2万新发病例,患者五年生存率约29%。伴随着人口老龄化,中国AML发病率呈逐年上升趋势,其中尤以老年和复发或难治性患者预后较差。在中国,每年约有7.53万白血病新发病例,其中AML患者的占比约为59%,而在这些患者中约6~10%携带IDH1突变。

据了解,拓舒沃是一款IDH1抑制剂,通过阻断IDH1突变体酶的活性,可促进AML细胞的分化,从而发挥抗肿瘤效应。它的获批是基于一项中国注册桥接研究CS3010-101,该研究的主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示,一直以来,现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限,5年生存率较低,患者生活质量较差。“作为国内首个获批的IDH1抑制剂,我们欣喜地看到拓舒沃在针对IDH1突变的AML患者中展现了良好的疗效与安全性。”

上述研究显示,拓舒沃在治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML的30例可评估患者中,主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解率为36.7%,其中11例患者均达到了完全缓解。估计的12个月的持续缓解率为90.9%。该研究成果于2021年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会以优选口头报告形式公布。

值得注意的是,在AML领域,除了用于复发难治患者,拓舒沃作为一线疗法也取得重大进展。拓舒沃用于治疗初治IDH1突变的成人AML患者的全球III期研究AGILE的数据显示,与安慰剂联合化疗药物阿扎胞苷相比,拓舒沃联合阿扎胞苷显著提高了初治IDH1突变急性髓系白血病(AML)患者的无事件生存期和总生存期,患者的中位降低。拓舒沃联合阿扎胞苷疗法将有望为这部分先前未经治疗的IDH1突变AML患者带来新的治疗选择。基石药业首席医学官杨建新表示,基石药业计划未来与NMPA展开沟通,尽早将这一创新疗法带给更多中国患者。

目前,拓舒沃多项临床研究正在开展中,包括用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者(MDS)、晚期胶质瘤、胆管癌等多个适应症,未来还有巨大的可开发市场潜力。在美国,该药的适应症已经被批准扩大到治疗年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者。拓舒沃的上市,也标志着基石药业开始迈向更加多元的治疗市场。2021年以来,基石药业上市的的新药已经覆盖了非小细胞肺癌(NSCLC)、胃肠道间质瘤(GIST)、急性髓系白血病等不同治疗领域,这些领域均是目前中国医药市场未满足的治疗需求。